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Hoffnungszeichen für Menschen mit seltenen Leiden

Patienten mit ungewöhnlichen Erkrankungen sind Stiefkinder der Medizin. In Deutschland haben ca. vier Millionen Menschen seltene Leiden. „Dazu gehören Krankheitsbilder, die bei weniger als fünf von 10.000 Menschen auftreten", erläutert Dr. Andreas Reimann von der Patientenorganisation "Achse" e.V. (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen). Das reicht von bekannten Leiden wie Mukoviszidose bis zu extrem seltenen mit nur einigen Fällen in ganz Deutschland.

Betroffene müssen oft einen regelrechten Ärzte-Marathon durchlaufen, bevor ihre Symptome zu den richtigen Schlüssen führen. Und auch dann fehlt es meist an der geeigneten Medikamentenbehandlung. Weil es nur wenige Abnehmer verspricht und kaum Gewinn winkt, zeigt die Pharmaindustrie wenig Neigung, Zeit und Geld in die entsprechende Arzneimittelforschung zu stecken. Das allerdings könnte sich in Zukunft ändern.

Zum einen fördert das Bundesforschungsministerium inzwischen Kompetenz-Netzwerke für bestimmte seltene Erkrankungen, indem Grundlagen- und klinische Forschung verzahnt werden. Zudem hat die EU die Hürden für die Entwicklung neuer Medikamente gesenkt, so dass Mittel gegen seltene Krankheiten schneller zugelassen werden können als gewöhnliche Arzneien. Eine weitere große Hoffnung liegt auf der Gentherapie, denn immerhin gehen 80 Prozent der seltenen Erkrankungen auf Fehler im Erbgut zurück. Erste Therapieerfolge bei Einzelfällen geben jedenfalls Anlass zu Hoffnung.

Quelle: Für Sie